12月21日，勁方醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性CDK9抑制劑GFH009注射劑獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）簽發(fā)的《臨床試驗通知書》，同意開展其針對復發(fā)性/難治性惡性血液腫瘤的臨床試驗。此前，GFH009已于今年上半年獲得美國食品和藥物管理局（FDA）臨床試驗許可，近期完成安德森癌癥中心（MD Anderson Cancer Center）研究項目啟動會，相關研究將成為公司首個全球多中心臨床試驗項目。至今，全球范圍內(nèi)尚無高選擇性CDK9抑制劑獲批上市，GFH009為國內(nèi)首個、全球第三個步入臨床試驗的此類化合物，應用前景廣闊。
該臨床試驗主要研究目的為評估GFH009在復發(fā)性/難治性惡性血液腫瘤受試者中的安全性及初步抗腫瘤活性，包括慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）和其他淋巴瘤、急性髓系白血病（AML）患者。GFH009為強效、高選擇性小分子CDK9抑制劑，臨床前實驗數(shù)據(jù)表明其對CDK9蛋白的選擇性抑制率超過其他CDK亞型100倍以上。
勁方醫(yī)藥首席醫(yī)學官汪裕博士表示：“在吸取同類藥物臨床試驗經(jīng)驗的基礎上，GFH009項目轉(zhuǎn)化醫(yī)學及臨床研究將進行開發(fā)策略的適度創(chuàng)新。該臨床研究已在美國啟動，預期在中美兩地同時進行受試者爬坡劑量探索。作為首個通過中美雙報的臨床研究項目，相關經(jīng)驗也將促進未來公司拓展多個一類新藥全球臨床開發(fā)的策略。”
勁方醫(yī)藥首席執(zhí)行官蘭炯博士表示：“GFH009為勁方‘全球新’管線中具有代表性的產(chǎn)品之一，立項時全球范圍內(nèi)尚無臨床驗證，此次成功完成中美雙報是勁方新藥研究的重要里程碑。作為勁方首個獲得FDA臨床試驗許可的在研新藥，該項目進展也彰顯著公司先進、均衡的產(chǎn)品平臺。我們期待公司更多自研與合作開發(fā)的一類新藥不斷取得研發(fā)、臨床成果，為造福病患帶來新的希望！”
關于高選擇性CDK9抑制劑
細胞周期依賴蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）為一大類絲氨酸/蘇氨酸激酶家族蛋白，在細胞周期調(diào)節(jié)和轉(zhuǎn)錄過程中扮演重要角色，目前全球已涌現(xiàn)數(shù)十款上市及在研非選擇性CDK抑制劑管線。在超過10種CDK亞型中，CDK9作為正性轉(zhuǎn)錄延伸因子（positive transcription elongation factor b, P-TEFb）亞單位，參與多種癌細胞抗凋亡蛋白基因轉(zhuǎn)錄調(diào)節(jié)，為CDK家族最具潛力的泛癌種靶點之一。相對于非選擇性CDK抑制劑，高選擇性CDK9抑制劑可最大程度避免針對其他CDK亞型的脫靶毒性，并可能降低劑量限制性毒性風險。
