FDA針對(duì)信迪利單抗（sintilimab）聯(lián)合化療一線治療非小細(xì)胞肺癌新藥上市申請(qǐng)(BLA)召開的腫瘤藥物專家委員會(huì)議（ODAC會(huì)議）可以說是2月份醫(yī)藥行業(yè)最為關(guān)心的大事件之一。
醫(yī)藥魔方也邀請(qǐng)幾位在創(chuàng)新藥企業(yè)擔(dān)任不同角色的嘉賓，站在這一具有行業(yè)風(fēng)向標(biāo)意義的特殊節(jié)點(diǎn)做一討論。
醫(yī)藥魔方：您是否觀看了ODAC會(huì)議？如果有，請(qǐng)問從FDA與藥企的對(duì)話中，令您印象深刻的點(diǎn)有哪些？
呂強(qiáng)博士：我觀看了大半程的直播，也和公司的臨床研究團(tuán)隊(duì)有過深入的討論。FDA在對(duì)話中強(qiáng)調(diào)的新藥審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)其實(shí)從來沒有改變過，它始終以患者為中心，關(guān)注患者臨床獲益和知情權(quán)，所以制藥企業(yè)必須從未滿足的臨床需求、對(duì)患者的臨床信息充分告知、以及合理的臨床終點(diǎn)設(shè)計(jì)出發(fā)，使患者最大程度獲益。這也和FDA多年來官宣的使命一脈相承：通過保障藥品、生物制品及醫(yī)療器械的安全性和療效，守護(hù)患者權(quán)益與大眾健康。
這對(duì)我們的啟示，便是藥企從靶點(diǎn)選擇、產(chǎn)品定位到臨床開發(fā)，都必須擁有全球視野和胸懷。這與勁方始終堅(jiān)持的“全球新”立項(xiàng)和臨床開發(fā)策略非常契合，我們立足于未滿足的臨床需求，在產(chǎn)品分析定位中選擇合適的適應(yīng)癥，在項(xiàng)目推進(jìn)過程中注重合理的設(shè)計(jì)方案、細(xì)節(jié)執(zhí)行、臨床告知，以期保障患者權(quán)益、契合FDA新藥審評(píng)的最高標(biāo)準(zhǔn)和初心理念。
醫(yī)藥魔方：您是否認(rèn)為FDA的審評(píng)風(fēng)向標(biāo)也會(huì)轉(zhuǎn)向國內(nèi)其他高度競爭的藥物？您覺得中國企業(yè)應(yīng)該采取哪些行動(dòng)或應(yīng)對(duì)措施？
呂強(qiáng)博士：是的，F(xiàn)DA的審評(píng)方向標(biāo)會(huì)適用于其他高度競爭的賽道，除非你推出的是全球范圍內(nèi)的first in class療法，或者針對(duì)尚未有同類新藥上市、存在重大未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域開發(fā)產(chǎn)品。
天下武功、唯快不破。國內(nèi)企業(yè)必須瞄準(zhǔn)前沿靶點(diǎn)，研發(fā)進(jìn)展進(jìn)入全球賽道的頭部梯隊(duì)。除了快，還要巧！我們必須在產(chǎn)品定位與臨床設(shè)計(jì)上多下功夫，并與海外監(jiān)管層及早及充分溝通，從而據(jù)此制定符合國際標(biāo)準(zhǔn)的多中心臨床開發(fā)策略。
此外，本土藥企的臨床研究體系還有很大的成長空間。在這個(gè)過程中，我們不能在閉門造車，一定要積極與海外的跨國制藥企業(yè)、行業(yè)領(lǐng)先的Biotech開啟形式多樣的臨床開發(fā)合作，借船出海的同時(shí)提升自身臨床研究的水準(zhǔn)和核心實(shí)力。
醫(yī)藥魔方：公司是否有產(chǎn)品即將布局國際化戰(zhàn)略？能否分享一些，您們?cè)谂c海外監(jiān)管機(jī)構(gòu)是如何打交道的？在您看來，后面致力于出海的企業(yè)應(yīng)該怎么做？
呂強(qiáng)博士：勁方自成立之初便始終致力于原創(chuàng)型“全球新”藥物開發(fā)，目前已經(jīng)有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入全球多中心臨床開發(fā)階段。其中，公司首個(gè)自主研發(fā)的TGF-β R1抑制劑（GFH018）已在澳大利亞、中國臺(tái)灣、中國大陸進(jìn)入多中心II期試驗(yàn)，在多個(gè)PD-1抑制劑響應(yīng)率偏低的實(shí)體瘤治療領(lǐng)域應(yīng)用前景廣闊；在研新藥CDK9抑制劑（GFH009）首先在美國IND獲批，并在中、美兩國開啟多中心研究；此外，RIPK1抑制劑（GFH312）即將在澳大利亞完成I期試驗(yàn)，并將開啟全球多中心II期試驗(yàn)。
我們始終注重與FDA等海外監(jiān)管層及時(shí)與充分的溝通，并認(rèn)為制藥企業(yè)的海外團(tuán)隊(duì)需要通過自身的創(chuàng)新突破和海外合作開發(fā)等方式不斷提升實(shí)力。從患者利益出發(fā)、堅(jiān)持基于科學(xué)的方案設(shè)計(jì)，掌握并及時(shí)預(yù)判治療手段的變化，理解監(jiān)管層審評(píng)的基礎(chǔ)原則來決策和實(shí)踐，我們就有信心能夠?qū)崿F(xiàn)順利出海。
醫(yī)藥魔方：就您以往與FDA相關(guān)人士接觸來看，F(xiàn)DA會(huì)一刀切地?cái)U(kuò)大到其他僅依據(jù)中國數(shù)據(jù)申報(bào)上市藥物身上嗎？PD-1之外的其他藥物是否會(huì)根據(jù)臨床需求情況區(qū)別對(duì)待？
呂強(qiáng)博士：對(duì)于真正有未滿足臨床需求的first-in-class新藥，或針對(duì)無藥可用的罕見病、或針對(duì)新冠等產(chǎn)生重大社會(huì)影響的疾病開發(fā)創(chuàng)新療法，我認(rèn)為FDA會(huì)在特定情況下采取較為靈活的評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)。
制藥企業(yè)必須以患者利益為中心，選擇真正創(chuàng)新的立項(xiàng)策略和臨床設(shè)計(jì)方案，針對(duì)契合申報(bào)地區(qū)的臨床需求和適應(yīng)癥，并隨時(shí)關(guān)注境內(nèi)外的審評(píng)政策變化。
醫(yī)藥魔方：在這次事件之后，從產(chǎn)品立項(xiàng)與研發(fā)的角度，您有哪些建議？換句話說，我們還需要補(bǔ)哪些課？
呂強(qiáng)博士：在立項(xiàng)之初，我們就要著眼于全球市場和各個(gè)靶點(diǎn)的全球賽道，從患者角度分析是否存在真正的需求。如果我們選擇了一個(gè)全新靶點(diǎn)，在立項(xiàng)開發(fā)、產(chǎn)品定位和適應(yīng)癥選擇等各個(gè)層面，都要以前瞻性的視野進(jìn)行布局。
可以問自己一個(gè)問題：我們能否合理預(yù)判未來5-8年內(nèi)，全球范圍內(nèi)我們管線產(chǎn)品所針對(duì)特定適應(yīng)癥的“標(biāo)準(zhǔn)療法（SOC）”與“最佳療法（BOC）”？也許這就是最精準(zhǔn)的補(bǔ)課和提前布局之道。
醫(yī)藥魔方：目前市場上有聲音說國內(nèi)藥企已經(jīng)被“集采、內(nèi)卷、出海”這三座大山壓得喘不過氣來；也有聲音說這是泥沙俱下的過程，醫(yī)藥股遍地是黃金。您是怎么看待這兩種聲音的？以及就當(dāng)前的市場環(huán)境，公司整體戰(zhàn)略會(huì)進(jìn)行哪些調(diào)整？
呂強(qiáng)博士：勁方醫(yī)藥成立五年來，始終堅(jiān)信和堅(jiān)持原創(chuàng)型“全球新”藥物開發(fā)，可以說是立在了國內(nèi)創(chuàng)新藥的潮前。我們的靶點(diǎn)選擇和臨床開發(fā)定位，更多考慮的是患者需求和相關(guān)療法的全球賽道。在進(jìn)行前瞻性海外布局的同時(shí)，我們也會(huì)不斷優(yōu)化國際化策略，并尋求與發(fā)達(dá)國家跨國藥企、領(lǐng)先Biotech的戰(zhàn)略合作，攜手共贏。
對(duì)于任何行業(yè)而言，潮漲潮落都是市場的正常現(xiàn)象。在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域，可以快、可以巧，但沒有簡單易復(fù)制的成功捷徑。每一個(gè)成長階段的企業(yè)，都需要?dú)v經(jīng)時(shí)間的考驗(yàn)和淬煉，滄海橫流方顯英雄本色！
